A thalassemia különféle kezelési lehetőségei

A thalassemia egy örökletes vérbetegség, amely miatt a szervezet képtelen termelni a hemoglobint (Hb). Ennek eredményeként vérszegénységet fognak tapasztalni. Gyakran kérdéssé válik, hogy meg lehet-e gyógyítani ezt a betegséget? Ha lehetséges, milyen kezelési vagy gyógyszeres lehetőségek vannak a thalassemiában szenvedők számára?

Gyógyítható-e a thalassemia?

A thalassemia oka a test genetikai mutációja. Ez azt jelenti, hogy ezt a mutált gént hordozó családban született valakinek nagyobb a kockázata a thalassemia kialakulásának. Tehát, mivel ez egy örökletes betegség, meg lehet-e gyógyítani a thalassémiát?

A válasz természetesen megteheti. Csak annyit, hogy a lehetőségek nagyon korlátozottak és nagy a kockázata. Eddig az egyetlen kezelés, amely képes volt a talaszémia teljes kezelésére, a csontvelő-átültetés.

Sajnos nem könnyű megfelelő csontvelő donort találni. Ezenkívül csontvelő-átültetési eljárások (BMT / Csontvelő átültetés) továbbra is nagyon kockázatosnak tekintik.

A Nemzeti Szív, Tüdő és Vérbetegség honlap szerint a szakértők továbbra is olyan más gyógymódokat keresnek, amelyek kezelhetik és gyógyíthatják a thalassemiát. Például lehetséges, hogy a jövőben lesz olyan technológia, amely képes a normális hemoglobin gént beilleszteni a csontvelő őssejtjeibe.

Ily módon a thalassemiában szenvedő test várhatóan képes egészséges vörösvértesteket és hemoglobint termelni.

A kutatók azt is vizsgálják, hogy miként serkenthetik az ember képességét arra, hogy születése után magzati hemoglobint termeljen. Ez a típusú hemoglobin megtalálható a magzatokban és az újszülöttekben.

Születése után a test átáll a felnőtt hemoglobin előállítására. Ha több magzati hemoglobint termel, kompenzálhatja az egészséges felnőtt hemoglobin hiányát.

Milyen kezelések állnak rendelkezésre a thalassemia kezelésére?

A kezelés a thalassemia típusától és az egyes betegek súlyosságától függ.

A kicsi, akár alfa, akár béta típusú thalassemia-ban szenvedőknél általában csak a thalassemia enyhe tünetei vannak, vagy egyáltalán nincsenek tüneteik. Az ebben az állapotban szenvedő embereknek kevés vagy egyáltalán nincs szükségük kezelésre.

Súlyos és enyhe thalassemia esetén az orvosok háromféle szokásos kezelést javasolnak, nevezetesen vérátömlesztést, vaskelátterápiát (vaskelátterápia) és folsav-kiegészítők. Más kialakított vagy tesztelés alatt álló kezeléseket ritkábban alkalmaznak.

A thalassemia kezelési lehetőségei

Az alábbiakban bemutatunk néhány olyan kezelési lehetőséget, amelyet a thalassemia szenvedők is igénybe vehetnek:

1. Vértranszfúzió

A vörösvérsejt-transzfúzió a mérsékelt vagy súlyos talasszémiában szenvedők kezelésének fő támasza. Ez a kezelés növelheti az egészséges vörösvérsejtek számát normál hemoglobin mellett.

Vérátömlesztés során tűvel intravénás injekciót (IV) helyeznek az egyik erbe, amíg az egészséges vér be nem jut a szervezetbe. Ez az eljárás általában 1-4 órát vesz igénybe.

A vörösvértestek csak körülbelül 120 napig tartanak. Ezért előfordulhat, hogy ismételt transzfúziókat kell végrehajtania a vörösvérsejtek egészséges ellátásának fenntartása érdekében.

A hemoglobin H-ban vagy a béta-thalassemia intermediában szenvedő embereknek bizonyos körülmények között vérátömlesztésre lehet szüksége, például fertőzés vagy más betegség esetén, vagy ha súlyos vérszegénységben szenved, amely fáradtságot okoz.

A béta thalassemia major (Cooley-féle anaemia) esetén rendszeres vérátömlesztésre lehet szükség (2-4 hetente). Ez a transzfúzió segít a hemoglobin és a vörösvérsejtek normális szintjének fenntartásában.

A vérátömlesztés segíthet abban, hogy jobban érezze magát, élvezze a mindennapi tevékenységeket és normális életet éljen. Bár nagyon hasznos a mentális biztonság szempontjából, ez a kezelés drága, és magában hordozza a fertőzések és vírusok (például hepatitis) átterjedésének kockázatát. Ennek ellenére a fertőzések és vírusok átadásának kockázata nagyon alacsony az Egyesült Államokban, mivel szigorú vérvizsgálaton esett át.

2. Vas-kelátterápia

A vörösvértestekben található hemoglobin egy olyan fehérje, amely gazdag vasban. Rendszeres transzfúziók révén a vér vasa felhalmozódik bizonyos szervekben, például a májban, a szívben és más szervekben. Ezt az állapotot vas túlterhelésnek vagy vas túlterhelés .

Ennek a károsodásnak az elkerülése érdekében az orvosok vaskelátterápiát alkalmaznak a felesleges vas eltávolítására a testből. A thalassemia vaskelátterápiájában alkalmazott két fő gyógyszer:

• A deferoxamin egy folyékony thalassemia gyógyszer, amelyet lassan adnak be a bőr alá, általában egy kis hordozható szivattyún keresztül, amelyet egyik napról a másikra használnak. A thalassemia kezelése időigényes és kissé fájdalmas. Ennek a gyógyszernek a mellékhatásai a thalassemiában szenvedő embereknél látási és hallási problémák.
• A Deferasirox egy tabletta, amelyet naponta egyszer kell bevenni. Ennek a thalassemia gyógyszernek a mellékhatásai a fejfájás, émelygés (gyomorpanaszok), hányás, hasmenés, ízületi fájdalom és fáradtság.

3. Folsav-kiegészítők

A folsav egyfajta B-vitamin, amely szerepet játszik az egészséges vörösvérsejtek kialakulásában. Az orvosok folsav-kiegészítőket javasolnak a vérátömlesztő gyógyszerek és / vagy a vaskelátterápia mellett.

4. Vér- és csontvelő-átültetés

A thalassemia ezen kezelését valóban kidolgozták, és a tesztelési szakaszon megy keresztül. Indonézia esetében azonban a csontvelő-transzplantáció, más néven BMT (csontvelő átültetés) ritkábban történik.

Vér- és csontvelő-őssejt-transzplantációkat végeznek a sérült őssejtek donorból származó egészségesekkel történő helyettesítésére. Az őssejtek (őssejtek) a csontvelőben lévő sejtek, amelyek szerepet játszanak a vörösvértestek és más típusú vérsejtek termelésében.

Az őssejt-transzplantáció az egyetlen kezelés, amely gyógyíthatja a thalassemiát. Azonban csak néhány súlyos thalassémiában szenvedő beteg képes megfelelő donort találni.

A jelenlegi kezelés lehetővé teszi a mérsékelt és súlyos thalassemia betegek továbbélését. Azonban időnként előforduló thalassemia szövődményeivel kell megküzdeniük.

A thalassemia kezelésének fontos része a szövődményeinek kezelése. Szövődményes kezelésre lehet szükség szívproblémák vagy májbetegségek, fertőzések, csontritkulás és más egészségügyi problémák kezelésére.